Sandro Spinsanti

Il bambino non è un piccolo adulto

Editoriale Janus 7 - Autunno 2012

SULL'USO COMPASSIONEVOLE DEL FARMACO

Quando un medicinale viene concesso per uso compassionevole non si autorizza alla cieca una terapia, ma si accelera il processo che porta a utilizzare un farmaco solo dopo che la sua efficacia è stata documentata. Un concetto che media e giudici pare non abbiano ben compreso.
-Sandro Spinsanti

Ci piacerebbe poter affermare che il dibattito intorno ai trattamenti con cellule staminali ha portato all'attenzione del grande pubblico un tema, quello dell'uso compassionevole dei farmaci, riservato finora a pochi addetti ai lavori.

È invece giustificato il timore che sia piuttosto aumentata la confusione.

I fatti sono noti: alcuni giudici hanno accolto la richiesta di procedere con alcune cure richieste dai genitori di bambini in trattamenti definiti «compassionevoli», imponendole alle legittime autorità sanitarie che non le ritenevano giustificabili.

Oltre alla confusione creata dall'intervento dei magistrati in decisioni cliniche, una situazione che ben conosciamo dall'epoca della terapia Di Bella, non poca confusione è stata alimentata dai termini impiegati. A cominciare dall'uso compassionevole.

In molti resoconti giornalistici è sembrato che chi si dichiarava contrario prendesse posizione contro la compassione doverosa nei confronti di genitori che, di fronte al fallimento di tutte le cure disponibili per il proprio bambino, e ridotti, dunque, alla disperazione, puntano su qualsiasi intervento che dia loro qualche speranza.

Sappiamo che in questi casi non si esita a percorrere ogni via, senza chiedere il sostegno della scienza e talvolta neppure della ragione.

LA CHIAREZZA NELLE PAROLE

Con tutto il rispetto per chi si confronta con prove così estreme, va precisato che non di questo si tratta quando si fa ricorso a un uso compassionevole di farmaci. Non stiamo contrapponendo compassione e chiusura del cuore alla compassione.

L’uso compassionevole avviene nel terreno della scienza medica, muovendosi entro il perimetro della ragione. Non si autorizza alla cieca il ricorso a qualsiasi terapia, ma si accelera quel processo che porta a utilizzare un farmaco solo dopo che la sua efficacia è stata rigorosamente documentata e siano stati esclusi possibili effetti dannosi.

Questo processo è lungo e complesso: la sperimentazione, dopo una fase preclinica, ne deve attraversare ben quattro, quando il farmaco si usa su persone. Siamo diventati prudenti ed esigenti, dopo vicende drammatiche: basta ricordare il dramma della talidomide, usato per anni prima di accorgersi che provocava la nascita di bambini senza arti.

Ebbene, l'uso compassionevole è previsto solo con farmaci che abbiano già iniziato il lungo percorso sperimentale e che abbiano dato prova di non nocività ed efficacia, anche se non hanno ancora concluso l'iter che li porta a essere definitivamente approvati e messi in commercio.

Inoltre il decreto del ministero della Salute dell'8 maggio 2003, che regola la prescrizione di farmaci non ancora approvati e commercializzati, prevede che il medicinale possa essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica solo «quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita».

L'ETICA DELLA VALUTAZIONE

Al di fuori di questi casi non sarebbe eticamente accettabile somministrare un farmaco che non abbia terminato lo sviluppo clinico e di cui si conoscono perciò solo dati preliminari di efficacia e si ignorino gli eventi avversi.

Per questo l'uso compassionevole non è riservato né alla richiesta del malato, né alla decisione del singolo medico curante, ma deve essere approvato da un comitato etico. Questo lo autorizza dopo aver analizzato le prove di efficacia acquisite, anche se ancora parziali, in ragione della mancanza di alternative terapeutiche e dell'urgenza.

È quanto dire che anche in questi casi ci si muove nell'ambito di una rigorosa pratica medica, all'insegna della scienza, lontano dai territori dell'irrazionalità nei quali la disperazione può spingere le persone.

Ricordiamo questa preziosa funzione dei comitati etici nel contesto del colpo di scure che incombe su di loro. Il decreto legge Balduzzi, infatti, prevede una loro drastica riduzione, così come vengono accorpate province e aboliti enti inutili.

Risparmi ipotizzabili?

Assolutamente nulli.

Diminuirebbe invece la tutela dei cittadini proprio sulla frontiera delicata in cui le regole della scienza vanno applicate capillarmente e con rigore, anche per contenere una malintesa compassione.